Клинико-фармакологическая группа: 

Другие желудочно-кишечные средства

Ферменты и антиферменты

Входит в состав препаратов
  • Ламзеде®
    лиофилизат д/инфузий
  • АТХ:

    A16AB15   Велманаза альфа

    Фармакодинамика:

    Рекомбинантный препарат человеческой альфа-маннозидазы, предназначенный для ферментнозаместительной терапии альфа-маннозидоза.

    Аминокислотная последовательность велманаза альфа идентична природному человеческому ферменту — альфа-маннозидазе, который катализирует последовательную деградацию гибридных и сложных олигосахаридов с высоким содержанием маннозы, снижая накопление олигосахаридов, богатых маннозой.

    Дефицит альфа-маннозидазы вызывает интрализосомальное накопление богатых маннозой олигосахаридов в различных тканях.

    Альфа-велманаза обеспечивает экзогенный источник альфа-маннозидазы; в конечном итоге интернализуется путем связывания с маннозо-6-фосфатным рецептором на поверхности T-клеток и транспортируется в лизосомы, где, как считается, проявляет ферментативную активность.

    Фармакокинетика:

    Максимальная плазменная концентрация (Cmax) составляет около 8 мкг/мл и достигается через 1,8 часа после начала введения, соответствуя средней продолжительности времени инфузии.

    Объём распределения велманазы альфа низкий — 0,276 л/кг. Клиренс велманазы альфа составляет в среднем 5,7 мл/ч/кг.

    Средний период полувыведения велманазы альфа составляет около 33 часов.

    Показания:

    Ферментозаместительная терапия при лечении неневрологических симптомов у детей, подростков и взрослых с альфа-маннозидозом легкой или средней степени тяжести.

    Противопоказания

    Гиперчувствительность к велманазе альфа.

    Беременность и лактация:

    Беременность

    Велманазу альфа возможно применять во время беременности только в случае, если предполагаемый эффект от применения больше потенциального риска.

    Грудное вскармливание

    Неизвестно, проникает ли велманаза альфа в грудное молоко.

    Способ применения и дозы:

    Внутривенно.

    Рекомендуемая доза составляет 1 мг на каждый 1 кг массы тела 1 раз в неделю.

    Лечение проводится длительно в течение неограниченного времени.

    Побочные эффекты:

    Нарушения со стороны сердечно-сосудистой системы: недостаточность аортального клапана, учащённое сердцебиение, тахикардия, ломкость сосудов, артериальная гипотензия.

    Нарушения со стороны органов зрения: повышенное слезотечение.

    Нарушения со стороны органа слуха: нарушения слуха.

    Нарушения со о стороны желудочно-кишечного тракта: одинофагия.

    Нарушения со стороны опорно-двигательного аппарата и соединительной ткани: отёк суставов, повышение температуры суставов.

    Общие нарушения и состояния в месте введения: астения, утомляемость.

    Инфекции и инвазии: эндокардит, стафилококковая инфекция, бактерионосительство, фурункул.

    Нарушения со стороны обмена веществ и питания: снижение аппетита.

    Нарушения со стороны нервной системы: атаксия, расстройство нервной системы, сонливость.

    Психические расстройства: психотическое расстройство, возбуждение, энкопрез, нервозность.

    Нарушения со стороны органов дыхания, грудной клетки и средостения: отёк глотки, свистящее дыхание.

    Со стороны кожи, подкожной клетчатки: ангионевротический отёк.

    Взаимодействие:

    Исследований по взаимодействию велманазы альфа не проводилось.

    Особые указания:

    Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.

    Инструкции
    Вверх