Входит в состав препаратов
Фармакодинамика:Эплонтерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, коньюгированный с лигандом, обеспечивающий сокращение синтеза белка транстиретина.
Вызывает деградацию мРНК мутантного и транстиретина дикого типа (TTR) посредством связывания с мРНК TTR, что приводит к уменьшению сывороточного белка TTR и отложений белка TTR в тканях.
Фармакокинетика:Абсорбция
Время достижения максимальной концентрации в плазме крови (TCmax) составляет 2 часа.
Максимальная плазменная концентрация (Cmax) составляет 283 мг/мл.
AUC составляет 2190 нг/мл.
Распределение
Связывание с белками - >98 %.
Объём распределения (Vd) центральный - 12 л.
Биотрансформация
Метаболизируется в печени эндо- и экзонуклеазами до коротких олигонуклеотидных фрагментов различного размера.
Элиминация
Период полувыведения (T1/2) - ~3 недель.
Выводится с мочой <1 % в неизменённом виде за 24 часа.
Показания:Полинейропатия при наследственном транстиретиновом амилоидозе у взрослых.
ПротивопоказанияГиперчувствительность, детский возраст до 18 лет.
Беременность и лактация:Исходный риск серьёзных врождённых дефектов развития плода и невынашивания беременности у пациентов с полинейропатией, связанной с наследственным транстиретиновым амилоидозом, неизвестен.
Применять в случае, если ожидаемая польза превышает возможные риски.
Неизвестно, может ли эплонтерсен проникать в грудное молоко.
Способ применения и дозы:Подкожно, 45 мг 1 раз в месяц.
Побочные эффекты:Наиболее распространёнными побочными реакциями являются снижение уровня витамина А и рвота.
Передозировка:Специфические симптомы передозировки отсутствуют.
Взаимодействие:Данных по взаимодействию с другими лекарственными препаратами нет.
Особые указания:Лечение эплонтерсеном снижает содержание витамина A в крови. Перед началом лечения необходим анализ для определения концентрации витамина A. Признаками низкого уровня витамина A могут являться плохое зрение, особенно в ночное время, сухость глаз, нечёткое зрение или ощущение тумана перед глазами.
В случае снижения уровня витамина А не применять более высокие дозы, чтобы попытаться достичь нормального уровня витамина A в сыворотке во время лечения, поскольку уровни витамина А в сыворотке не отражают общее количество витамина A в организме.